Per la cura del neuroblastoma refrattario o recidivante è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Medicine lo studio che conferma sicurezza ed efficacia della terapia Car-T sviluppata e sperimentata dall’Ospedale pediatrico Bambino Gesù Irccs. Lo studio evidenzia Lo studio clinico di fase I/II, avviato nel 2018 e ora giunto alla sua analisi finale, conferma e rafforza i dati pubblicati nel 2023 sul New England Journal of Medicine, quando erano stati presentati i primi  risultati parziali su un numero più limitato di pazienti (27 invece degli attuali 54). Con oltre quattro anni di follow-up mediano, la terapia mostra: remissioni complete nel 40% dei casi, risposta globale del 77% nei pazienti a basso carico e sopravvivenza a 5 anni vicina al 90% se somministrate precocemente.
“Abbiamo iniziato questo percorso molti anni fa con l’obiettivo di dare una nuova chance di guarigione ai bambini con neuroblastoma – commenta Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù -. I dati pubblicati oggi ci dicono che quella strada era giusta e che siamo sempre più vicini a rendere questa terapia parte integrante delle cure standard”. “Rispetto all’analisi intermedia del 2023 – prosegue Locatelli -, i dati oggi pubblicati confermano e addirittura migliorano i risultati: abbiamo dimostrato che, se somministrata nelle appropriate condizioni, la terapia con cellule Car-T Gd2 offre ai bambini affetti da questa grave malattia prospettive di guarigione durature”. “La pubblicazione di questi risultati su una rivista di così alto prestigio scientifico rappresenta non solo un traguardo per i nostri ricercatori, ma anche una conferma della missione che l’Ospedale porta avanti da quarant’anni come Irccs: coniugare cura e ricerca al servizio dei bambini di tutto il mondo – dichiara il presidente dell’Ospedale, Tiziano Onesti – Celebriamo questo importante anniversario guardando al futuro con la responsabilità di continuare a spingere avanti la frontiera dell’innovazione, restando sempre fedeli alla nostra vocazione di ricerca e di cura”.