“Riduzione delle disuguaglianze regionali nell’accesso ai farmaci, trattamenti riabilitativi e ausili, aggiornamento tempestivo dello Screening neonatale esteso (Sne) e piena attuazione della legge 175/2021”. Sono solo alcune delle richieste che Uniamo – Federazione italiana malattie Rare ha portato all’attenzione delle Istituzioni, questa mattina a Roma, nel corso dell’evento conclusivo della campagna #UNIAMOleforze 2026, dedicata quest’anno al tema dell’accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e trattamenti, anche non farmacologici.
L’iniziativa di oggi ha rappresentato il momento di sintesi di un mese di confronti, incontri e approfondimenti che hanno coinvolto Istituzioni, società scientifiche, industria e associazioni di pazienti. Un percorso partecipato – con più di 70 iniziative segnalate sul calendario ufficiale della Giornata disponibile sul sito di Uniamo – che ha permesso di raccogliere istanze, criticità e proposte concrete per migliorare l’accesso alle cure per gli oltre 2 milioni di persone con malattia rara in Italia.
Il contesto europeo è stato illustrato da Valentina Bottarelli, Head of Policy and Public Affairs di Eurordis Rare Diseases Europe: “In occasione del Rare Disease Day 2026 vogliamo ribadire con forza che le malattie rare, che riguardano più di 30 milioni di persone in Europa, devono restare una priorità per l’Unione europea. L’Italia, anche grazie al grande lavoro di Uniamo, in questi anni si è affermata come modello virtuoso per la gestione delle malattie rare, in termini di screening neonatali, accesso alle terapie e percorsi di presa in cura. Eurordis si impegna ogni giorno per garantire queste stesse opportunità anche ai pazienti degli altri Stati membri, ma per continuare a farlo è necessario che nel Quadro finanziario pluriennale 2028-2034 (il budget europeo attualmente in discussione) siano ancora garantiti i finanziamenti alle Associazioni pazienti, alle Ern e ad altre azioni chiave per le malattie rare. Solo se la salute rimane al centro delle politiche d’investimento europee potremo continuare a coniugare la rappresentanza dei pazienti con una presa in carico d’eccellenza, al fine di garantire gli stessi diritti a tutti gli europei che convivono con una malattia rara”.
Nel corso dell’evento, Uniamo ha consegnato ai decisori politici e ai rappresentanti delle Istituzioni un volume contenente la sintesi delle istanze raccolte durante la campagna, indicando con chiarezza alcune priorità non più rinviabili, ribadendo anche quanto scritto nella Mozione presentata in Parlamento due anni fa. A questo lavoro hanno partecipato 11 Società scientifiche, che hanno raccolto le sollecitazioni di Uniamo e indicato una serie di “nodi” cruciali dove il sistema di assistenza per le persone con malattia rara si inceppa. Al centro della discussione, la richiesta di garantire un accesso equo e tempestivo alle cure su tutto il territorio nazionale. Vanno ridotti i tempi tra l’approvazione delle terapie e la loro effettiva disponibilità per le persone, erogati trattamenti riabilitativi con cicli continuativi, forniti ausili personalizzato e di ultima generazione anche in ottemperanza alla legge 175/2021.