“L’arrivo sul mercato di terapie innovative ad alto costo impone a tutto il sistema una riflessione circa la necessità di rispettare il principio di equità e al contempo garantire la sostenibilità economica del Ssn. Se da un lato serve individuare meccanismi innovativi di finanziamento per questi farmaci, al contempo è necessario che ad ogni livello decisionale, soprattutto quello regionale, sia realizzata un’attività sistematica di Horizon Scanning, al fine di valutare al meglio l’impatto economico e organizzativo delle terapie innovative”. È quanto ha evidenziato il Consiglio direttivo di Uniamo, in una sessione specifica dedicata in occasione dell’evento conclusivo della campagna #UNIAMOleforze 2026, dedicata quest’anno al tema dell’accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e trattamenti, anche non farmacologici.
In questo ambito, “i rappresentanti dei pazienti possono svolgere un ruolo cruciale grazie alla loro conoscenza dei bisogni, la loro expertise e le competenze specifiche, e dunque devono essere coinvolti nelle procedure di Health Technology Assessment”. In termini di accesso a queste terapie, inoltre, “risulta sempre più urgente accelerare l’aggiornamento su tutto il territorio nazionale dello Screening neonatale esteso (Sne), strumento decisivo per garantire diagnosi precoce e pari opportunità di trattamento fin dalla nascita”. La sostenibilità del sistema deve essere però sempre all’attenzione dei decisori politici: “Solo per il 5% delle malattie rare infatti esiste una cura, e dunque la programmazione sia in termini economici sia organizzativi e di personale, deve riguardare ugualmente anche l’accesso agli ausili e ai trattamenti non farmacologici come riabilitazione, fisioterapia, logopedia e diete specifiche. Il percorso di una persona con malattia rara, che richiede una molteplicità di competenze, interventi e prestazioni erogate in setting assistenziali diversi, non si esaurisce nella terapia”.
Dopo la ricognizione delle attività del Comitato nazionale malattie rare a cura di Marina Urpis del Ministero della Salute, durante l’evento conclusivo della campagna oggi a Roma, ampio spazio è stato riservato al contributo delle Società scientifiche, che hanno collaborato attivamente con Uniamo durante questa campagna garantendo un punto di vista autorevole rispetto alle istanze presentate alla politica. Tra le priorità organizzative sottolineate: l’adozione di Pdta nazionali omogenei, la formalizzazione e remunerazione della presa in carico multiprofessionale e la garanzia di continuità nella transizione dall’età pediatrica a quella adulta.