“Avere a disposizione a Roma un’infrastruttura così avanzata ci consente un salto tecnologico senza precedenti, permettendoci di internalizzare l’intera filiera produttiva. I risultati clinici sulle cellule CAR-T ci confermano che siamo sulla strada giusta: vedere che oltre la metà dei pazienti trattati per neuroblastoma non mostra progressione della malattia a 5 anni di distanza è il successo più grande”. Lo ha affermato Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di onco-ematologia e terapia cellulare e genica all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, in occasione dell’evento conclusivo della fase PNRR del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA. Con un finanziamento di oltre 320 milioni di euro, il Centro ha sviluppato una rete di 44 enti membri e 58 partner, generando oltre 1.000 pubblicazioni scientifiche e 48 brevetti in tre anni e mezzo, con quasi 2.000 ricercatori impiegati. Tra i risultati più significativi, il 77% di risposte positive nelle terapie CAR-T contro il neuroblastoma pediatrico e 7 pazienti su 8 in remissione completa da malattie autoimmuni gravi. Il presidente del Centro, Rosario Rizzuto, ha sottolineato che “oggi l’Italia non è più solo un acquirente, ma anche un generatore di tecnologia medica avanzata”. Il 41% dei fondi è stato destinato al Mezzogiorno, dove è stata realizzata la nuova “Fabbrica dell’RNA” di Napoli. I fondi PNRIC garantiranno nuovi progetti strategici fino al 2030.​​​​​​​​​​​​​​​​