Emofilia: De Cristofaro (Policlinico Gemelli), “novità terapeutiche con l’uso di un anticorpo monoclonale”. Importante donare il plasma

Oggi ricorre la XV Giornata mondiale dell’emofilia, malattia rara congenita che comporta anomalie nei processi di coagulazione del sangue. In occasione della Giornata, Raimondo De Cristofaro, dirigente medico della Uos di malattie emorragiche e trombotiche della Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs, spiega che per curarsi i pazienti hanno bisogno della terapia sostitutiva, che consiste nella somministrazione del fattore della coagulazione mancante, ma oggi si prospettano nuove opportunità terapeutiche mediante l’uso di un anticorpo monoclonale, l’emicizumab, prodotto in laboratorio con tecnica ricombinante,che fornisce ai soggetti affetti da inibitori – soprattutto bambini – enormi benefici. Rimane tuttavia importante la donazione di plasma.
Il farmaco è somministrato per via sottocutanea con un lungo intervallo (1 volta ogni 1-2 settimane), a differenza dei concentrati di fattore carente, somministrati per via endovenosa 2-4 volte alla settimana, ma che vengono infusi nei pazienti con inibitori tutti i giorni ad alte dosi per tentare di rendere “tollerante” il paziente al fattore di cui ha bisogno. L’emicizumab fornisce quindi ai pazienti affetti da inibitori, quasi sempre bimbi della prima infanzia, e alle famiglie un enorme beneficio pratico. L’importanza di questo nuovo farmaco è stata prontamente recepita dall’autorità regolatoria italiana del farmaco (Aifa), che ne ha autorizzato l’utilizzo. Importante, conclude De Cristofaro, riflettere anche sulle prospettive della terapia genica, “che sta ottenendo importanti successi nella cura dell’emofilia B, ma che sta facendo rilevanti passi in avanti anche nella cura definitiva dell’emofilia A”.

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