La spesa sostenuta complessivamente dal nostro Servizio sanitario per i malati rari esenti è di circa € 1,35 miliardi di euro, pari quindi a 1,2 per cento della spesa pubblica totale. La spesa per malato raro, in media, non si discosta di molto da quella di un cittadino con due malattie croniche. I dati provengono dal 1° Rapporto dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor), presentato oggi a Roma. Secondo quanto emerge dal rapporto, il Ssn sostiene una spesa media pro-capite annua inclusa nel range di 4.217-5.003 euro, che comprende farmaceutica convenzionata e in File F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite, ricoveri ordinari e diurni.
L’Italia ha un numero di farmaci orfani rimborsati secondo solo al Regno Unito come anche il costo annuo di trattamento medio più basso fra i Paesi considerati. Nel 2017 l’Agenzia Europea per i Medicinali ha autorizzato, complessivamente, 73 nuovi farmaci di cui 10 con designazione orfana. La spesa per farmaci orfani sulla spesa farmaceutica pubblica e privata totale è cresciuta in modo significativo tra il 2015 e il 2016: in termini percentuali passa, infatti, dal 3,9 al 4,6 per cento (5,0 e 5,9 per cento rispettivamente considerando la sola spesa farmaceutica pubblica).
“La crescita della spesa per i farmaci orfani è da considerarsi un elemento positivo – commenta Francesco Macchia, Coordinatore Ossfor – a fronte di un incremento delle opportunità terapeutiche per i pazienti, i pazienti trovano maggiori risposte ai loro bisogni e le aziende, nonostante le difficoltà connesse ai ‘piccoli numeri’ sembra investano in questo settore”.
Anche per quanto concerne l’aspetto regolatorio, ci sono elementi positivi. Dall’analisi Ossfor emerge l’intento da parte delle Istituzioni sia italiane che europee di incoraggiare lo sviluppo e la produzione dei farmaci orfani e anche il processo di accesso al mercato dei farmaci orfani migliora. A livello nazionale, si registra negli ultimi anni una tendenza alla riduzione della durata del processo: tra autorizzazione Ema e determina di prezzo e rimborso Aifa, si è passati, infatti, dai 29 mesi (valore mediano 26) del triennio 2011/2013 a 13 mesi (valore mediano 12) nel triennio 2014/2016.